علاج جيني قيد التجربة يعيد السمع لـ 5 من بين 6 أطفال يعانون الصمم
قال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات.
ووفقا لتقرير نشر في مجلة “ذا لانسيت” الطبية فإن خمسة من بين ستة أطفال صغار يعانون من الصم الحاد شهدوا تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن في التعرف على الكلام بعد ستة أشهر من الخضوع للعلاج الذي تطوره “ريفريشجين ثيرابيوتكس”.
وكان جميع الأطفال يعانون من صم حاد ناجم عن طفرات في جين أو.تي.أو.أف (أوتوفيرلين). ويعد بروتين الأوتوفيرلين أساسيا لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.
وتشير أبحاث سابقة إلى أن طفرات هذ الجين مسؤولة عن اثنين إلى ثلاثة في المئة من حالات الصم الخلقي. ويعاني مولود من كل ألف في الولايات المتحدة من فقدان سمع بين متوسط إلى حاد.
الأعراض الجانبية
واستخدم الباحثون في تدخلات جراحية أجريت في مستشفى العيون والأنف والأذن والحنجرة بجامعة “فودان” فيروسا غير ضار لحمل نسخة من الجين البشري إلى الأذن الداخلية للمرضى.
وأعلنوا بعد 26 أسبوعا أن خمسة من الأطفال الستة بدت عليهم مؤشرات على تحسن السمع فضلا عن تحسن كبير في إدراك الكلام والقدرة على إجراء محادثات.
وأضافوا أن الأعراض الجانبية جاءت في معظمها طفيفة ولم يكن لأي منها تأثير طويل المدى.
والباحثون غير متأكدين من سبب عدم استجابة الطفل السادس للعلاج.
وأحد التفسيرات المحتملة هو أن بعض محلول العلاج الجيني تسرب من الأذن الداخلية أثناء الجراحة أو بعدها.
“للمرة الأول في حياته” نجح صبي مغربي في السمع بعد خضوعه لعلاج جيني جديد في الولايات المتحدة.
وفي ذات السياق قد تمكّن صبيّ في الحادية عشرة بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع “للمرة الأولى في حياته”، على ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأمريكية. وتعرف الطفل الذي نشأ في المغرب من التعرّف مثلاً على هدير السيارات، وصوت والده، وذلك الصادر عن مقص الشعر.
وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج في بيان أن هذا الإنجاز، وهو الأول من نوعه في الولايات المتحدة، يوفّر أملاً للمرضى الذين يعانون فقدان السمع الناجم عن تحوّرات جينية في كل أنحاء العالم. ويعاني عصام دام “الصمم الشديد” بسبب خلل نادر جداً في جين واحد.
وقال مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى الجرّاح جون جيرميلر إن “العلاج الجيني لفقدان السمع هو هدف يسعى إليه الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 عاماً”. وأضاف “لقد وصلنا إليه أخيراً”.
وأوضح في البيان أن العلاج الجيني الذي طُبِّقَ على المريض “يهدف إلى تصحيح خلل جيني نادر جداً، لكنّ هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لأكثر من 150 جيناً آخر تسبب فقدان السمع لدى الأطفال”.
